Associazione  Italiana Progeria Sammy Basso onlus

LA RICERCA

 

 

In questi ultimi anni i ricercatori, grazie alla spinta data da molteplici parti, hanno fatto delle scoperte molto importanti che hanno permesso di comprendere meglio i meccanismi che provocano la malattia. Nel 2003 è stato scoperto il gene e la mutazione che provoca la progeria. Grazie a questa scoperta, definita dagli stessi scienziati un "miracolo scientifico", si è potuto indirizzare il lavoro su un campo più ristretto, ciò ha permesso ai ricercatori di mettere a punto delle terapie sperimentali che dovrebbero bloccare o perlomeno rallentare il progredire della malattia. Nel 2007 la Progeria Research Foundation di Boston ha dato il via alla prima sperimentazione clinica, durata due anni, con un farmaco inibitore della farnesiltransferasi che ha visto coinvolti 28 pazienti tra i quali Sammy e Niccolò. Nel 2009 è stata fatta una mini sperimentazione che ha visto coinvolti 5 bambini per testare una combinazione di tre farmaci, dato che non vi sono stati effetti collaterali rilevanti si è potuto far partire sempre nello stesso anno una seconda sperimentazione clinica che ha incluso oltre ai 28 bambini della prima sperimentazione altri 17 bambini per un totale di 45. Questa combinazione di tre farmaci, Inibitore della transferasi, Pravastatin e acido zoledronico, dovrebbero bloccare, agendo da vie diverse, la produzione di progerina responsabile della progeria impedendole di accumularsi nelle cellule. Sempre nel 2009 grazie a ricerche effettuate a Marsiglia e Oviedo in Spagna è iniziata una sperimentazione clinica che ha visto coinvolti oltre ad alcuni pazienti europei anche tre pazienti Italiani. In questa sperimentazione, sempre della durata di due anni, sono stati usati due farmaci le Statine e Bifosfonati. Anche in questa sperimentazione l'obiettivo era quello di rallentare o nelle migliori delle ipotesi bloccare il progredire della malattia.  

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